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La agonía de una madre por su hijo con una rara enfermedad incurable que podría impedirle respirar

La agonía de una madre por su hijo con una rara enfermedad incurable que podría impedirle respirar

Lucinda Andrews, de 32 años, dice que su hijo Leo, de 11 meses, nació con una enfermedad rara. Ha encontrado una empresa que ayuda a descubrir medicamentos innovadores para enfermedades raras y dice que ésta podría ser la «única oportunidad» de Leo.

La agonía de una madre por su hijo con una rara enfermedad incurable que podría impedirle respirar

Una madre cuyo bebé es el decimosexto en el mundo en ser diagnosticado con una enfermedad rara ha hablado de su lucha para encontrar un tratamiento para su enfermedad incurable.

Lucinda Andrews, de 32 años, dice que su hijo Leo, de 11 meses, nació con un trastorno genético que afecta a su gen TBCD y significa que su cerebro no envía señales a sus músculos.

Esta enfermedad, actualmente incurable, afecta a su cerebro, su sistema nervioso y sus músculos, y hace que Leo sufra ataques epilépticos y tenga dificultades para moverse y respirar.

Como la enfermedad de Leo es tan rara, Lucinda dice que los especialistas han dicho que no hay nada que pueda hacerse en este momento y le han advertido de que su precioso Leo podría acabar perdiendo la fuerza muscular para respirar.

«Por eso tenemos que actuar lo antes posible», dijo a The Mirror.

«Hay días en los que nos llega a casa y es duro. Porque a fin de cuentas, si no se le trata, es un enfermo terminal», añade. «Sólo saber eso, no hay manera de explicarlo: es desgarrador».

Lucinda, de Chatham, en Kent, dice que hace sólo unos meses no tenía ningún sitio al que acudir y empezó a enviar miles de correos electrónicos para ponerse en contacto con expertos.

Finalmente dio con una empresa de biotecnología con sede en Estados Unidos que facilita el descubrimiento de medicamentos innovadores para enfermedades raras, y dice que su investigación podría ser la «única oportunidad» de Leo.

Lucinda quiere compartir su historia para dar a conocer la enfermedad de Leo y financiar la investigación para ayudarle a él y a otros niños en su situación.

No es el único niño

Dice que «es el decimosexto niño al que se le diagnostica [la enfermedad] en todo el mundo, por lo que aún no se le ha dado un nombre, y es el único en el Reino Unido al que se le ha diagnosticado, por lo que yo sé, pero creo que hay más niños ahí fuera».

Lucinda tiene que compaginar la fisioterapia y el cuidado de Leo con la investigación y la recaudación de fondos.

«Me siento culpable de que si estoy haciendo cosas con él no estoy haciendo cosas por él», dijo.

Y añadió: «Cuando sonríe es lo que necesito, es la motivación y el estímulo para seguir adelante. Él está luchando y eso me motiva a seguir adelante».

Aunque Leo tiene retrasos en el desarrollo, también la ha sorprendido alcanzando ciertos hitos que ella pensaba que no alcanzaría.

«Cuando nació no podía alimentarse y tuvo que ser alimentado por sonda. Pensé que nunca podría comer, pero ahora come tres veces con normalidad y sólo toma líquidos por la sonda».La orgullosa madre dice que Leo es un «bebé feliz y tranquilo».

«Sólo lo veo dormir y quiero que se despierte para poder abrazarlo», contó.

Lucinda dice que a su hijo le diagnosticaron la enfermedad rara cuando sólo tenía seis semanas

Describe cómo le afecta la enfermedad: «Tiene poco tono muscular y epilepsia, músculos torácicos débiles que le causan dificultades para respirar.

«Cuando nos dieron el alta en el hospital, nos dijeron que disfrutáramos del tiempo que pasáramos con él, ya que, debido a la rareza de su enfermedad, no se podía hacer nada. Pero yo no iba a aceptarlo. Envié miles de correos electrónicos a todo el mundo. Cualquier artículo que se escribía sobre el gen, yo escribía al autor para buscar más información», indica.

Continuó: «Se me han cerrado tantas puertas en la cara, que llega un momento en que es muy descorazonador. Pero me da el impulso para empujar con más fuerza la próxima vez».

Al final, investigando, dio con la empresa de biotecnología estadounidense y Lucinda dice que su investigación está en dos fases.

Recaudación de fondos para la investigación

En una página de Just Giving para recaudar fondos para la investigación, explica: «La primera es el descubrimiento de fármacos. Esto significa investigar todos los fármacos aprobados por la FDA que existen actualmente para probar si uno o más pueden ser reutilizados para tratar a Leo«.

«La segunda es aumentar la expresión del gen TBCD. Esto significa conseguir que la copia del gen funcional de Leo compense el disfuncional. Crearán modelos celulares directamente a partir de las muestras de sangre de Leo para probar estos enfoques terapéuticos. «Se trata de una investigación que cambia la vida y podría significar que Leo dejará de depender de un respirador de la noche a la mañana y que podría aprender a caminar y a hablar».

Lucinda se ha unido a las madres de otros niños con la enfermedad de Leo y dice que ya han recaudado los fondos necesarios para la primera fase.

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